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临床试验如何推动癌症疗法的进步

  • GS

    Geoffrey Shapiro博士(右)(Geoffrey Shapiro, MD, PhD)是丹娜—法伯癌症研究所早期药物开发中心(Dana-Farber Cancer Institute’s Early Drug Development Center (EDDC))的主任

  • Geoffrey Shapiro博士(Geoffrey Shapiro, MD, PhD)是丹娜—法伯癌症研究所早期药物开发中心(Dana-Farber Cancer Institute’s Early Drug Development Center (EDDC))的主任,他专长指导一期临床实验——为患者提供最初的试验药物,后者是小型的、经过精心设计的安全性研究用药。他回答了有关临床实验及其如何改善癌症治疗的常见问题。

    为什么临床实验如此重要?

    Shapiro博士(下称GS):临床实验是有且仅有的能够严格测试新癌症药物或药物组合安全性和有效性(safety and efficacy)的方法。临床实验的完成需要科研人员投入极大的精力,并且它能够产出大量的数据,以探索能够真正测试1)该种药物用于患者的安全性的方法;2)正确的剂量;3)单独用药、组合用药或与标准疗法相比,该药物的有效性。

    2017年,丹娜—法伯癌症研究所的临床试验有哪些显著的成绩?

    GS:在与细胞周期相关的药物开发中,我们取得了优异的成绩,其中包括:CDK抑制剂(CDK inhibitors),这是一种能够预防癌细胞繁殖的药物。CDK抑制剂已经变革了雌激素受体阳性乳腺癌(estrogen receptor-positive (ER+) breast cancer)疗法。目前,我们正在研究把这种抑制剂延伸到其它疾病的治疗中,包括:肺癌(lung cancer)、恶性胶质瘤(glioblastoma)和一些种类的淋巴瘤(lymphoma)及肉瘤(sarcoma)。

    此外,PARP抑制剂(PARP inhibitors)对有些携带DNA修复缺陷的癌细胞是致命的。这种抑制剂的开发在卵巢癌(ovarian cancer)和亦对一小簇三阴性乳腺癌(triple negative breast cancer)患者的应用上很成功,我们还正在探索PARP抑制剂用于胰腺癌(pancreatic cancer)和前列腺癌(prostate cancer)的可能性。在免疫肿瘤内科学(immuno-oncology)方面,我们专注于开发与免疫检查点抑制剂(immune checkpoint inhibitors)相关的新组合疗法,前者是释放免疫系统攻击癌症的药物,如此,我们能对顽抗的癌症进行操纵,使其缩小并对药物产生反应。

    有哪些正在进行的临床试验能预示患者恢复结果的改进?

    GS:我们有能够直接针对药物耐受性(drug resistance)的临床试验。例如,当一个细胞对PARP抑制剂呈抵抗性时,我们就会对背后的原因进行分析,并开发能够扭转这种耐受性的药物组合。此外,我们对细胞构成的微环境抑制人体免疫系统反应的复杂性也有了更好的了解,这是借助开发新药物以预防、扭转这样的抑制完成的。

    丹娜—法伯癌症研究所的临床试验经费从哪里来?

    GS:有三个途径。1)制药公司可赞助一项研究,并为相关的临床试验提供经费。一般来说,这种赞助都是全款的。2)临床试验可由研究人员发起,我们会向制药公司展示相关的想法。如果他们感兴趣,将会提供部分资金,余款则需要我们从补助金和慈善募捐中寻找。3)通过美国国家癌症研究所(National Cancer Institute, NCI)拨款。我们是NCI下属的12个主要实验疗法临床试验网络之一(major Experimental Therapeutics Clinical Trials Network sites),也就是说,我们从美国联邦政府得到的补助金(grant)能让我们带领由NCI赞助的研究。在这种情况下,NCI负责供应药物,并且监督这项研究。

    但是,尽管目前有联邦补助,但是我们的研究经费还是不够。我们需要从慈善募捐甚至是补助捐款(supplemental grants)中填补缝隙。

    关于临床试验,人们应该有哪些了解?

    GS:尽管在征集本所患者参与临床试验这方面,我们的成绩非常耀眼,但是从全美范围内召集患者方面,参与临床试验的癌症患者比例还是很低。对于患者而言,参与临床试验非常重要,也是有且仅有的能够推动癌症疗法进步的途径。

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