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难治性癌症:定义和治疗

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  • 更新日期:2022年10月11日

    医学审校:Ann S. LaCasce博士(Ann S. LaCasce, MD, MMSc)

    • 难治性癌症(refractory cancer)指的是对治疗不起反应的一种疾病
    • “难治性”或“顽固性”一次也可指对某一种治疗有抵抗性
    • 对于难治性疾病患者而言,治疗的方法包括:二线或三线治疗,或参与临床试验

    从医学角度看,“难治性”指的是什么?

    “难治”(refractory)一词一般用于指代顽固或棘手,在医学领域里,它特别指代哪些对治疗没有反应的疾病。难治性癌症指的是对初始治疗(initial treatment)呈抵抗性或在治疗中出现抵抗的癌症。

    “如果疾病对治疗完全不起反应,或者有反应但是在很短的时间内有所增长,那么我们会把该疾病划分到难治性的范围内。”丹娜—法伯成人淋巴瘤科( Adult Lymphoma Program)医生兼血液学/内科肿瘤学专科培训主任Ann LaCasce博士(Ann LaCasce, MD, MMS)解释道。

    难治性疾病患者有哪些治疗选择?

    当患者的疾病已经到了难治性的程度,或者朝着难治性的方向恶化,那么患者下一步或许可以尝试另外一种治疗方案,即二线或三线治疗(second/third-line treatment),抑或是参与临床试验(clinical trial)。

    例如,当一个人患有难治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)时,医生或建议患者采用二线治疗,如:CAR-T细胞疗法(CAR-T cell therapy)。

    根据病情的复杂程度,难治性的意义或有所不同。例如,2017年10月获批的CAR-T细胞疗法具有划时代的意义,用于治疗经过两轮化疗仍患有难治性浸润性B细胞非霍奇金淋巴瘤的成人。两项近期的研究表明:在初始治疗呈难治性或在治疗后一年内复发的患者中,CART-细胞疗法比二线化疗后干细胞移植更有效。这两项研究也推动了美国食品药品监督管理局拓宽CAR-T细胞治疗的范围。

    “难治性”一次也可以指对一种特异性疗法呈抵抗性的疾病。例如:激素难治性前列腺癌(hormone-refractory prostate cancer)指的就是首次对封锁男性激素助长癌症治疗有反应、但最终肿瘤对治疗呈顽固性的疾病。

    癌症是如何演变成难治性的?

    这取决于癌症的病种。肿瘤细胞天生可以对某种特异性治疗呈抵抗性,也可能随着时间的发展呈现出顽固性。此外,从生物学意义上来讲,肿瘤细胞逃逸某些癌症治疗的机制也会很复杂。学界对有些难治性的机制了如指掌,但也有一些尚未明确。

    复发性癌症和难治性癌症有什么区别?

    复发性癌症(relapsed cancer)指的是疾病在缓解后又卷土重来。难治性癌症则指肿瘤对最近期的治疗没有反应。有些肿瘤兼有难治性和复发性,也就是说癌症已经复发,并且对正在展开的特异治疗不起反应。

    难治性癌症有哪些症状?

    难治性癌症的症状千千万万,往往因癌症病种而异(比如:乳腺癌、肺癌、胰腺癌等),还取决于肿瘤在人体内的位置。有些难治性癌症可能无症状,还有些难治性癌症的症状十分严重。

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