医学审校：Eric S. Winer博士（ Eric S. Winer, MD）
以酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitors，简称TKI）为代表的药物革新了慢性髓细胞源性白血病（CML）的治疗。慢性髓细胞源性白血病是一种骨髓生产过多半成熟白细胞的癌症。在2000年初期引入这些药物前，标准的一线疗法仅使15%-30%的患者得到缓解，只有一少部分的人产生分子反应，即疾病相关的DNA水平下降。络氨酸激酶抑制剂的总缓解率(complete response rate，即患者无癌症症状的比例)为90%左右，超过2/3的患者有分子基因反应（molecular response）。在酪氨酸激酶抑制剂问世以前，多数慢性髓细胞源性白血病患者需骨髓或干细胞移植，如今，这种情况极为罕见。
酪氨酸激酶抑制剂的作用机制是封锁9号和22号部分染色体交换位置时形成的一种异常蛋白质。位置的互换使得9号和22号蛋白质缔结，形成一种名为BCR-ABL的“融合”蛋白质，从而促使慢性髓细胞性白血病的形成。美国食品药品监督管理局（FDA）批准了五种酪氨酸激酶抑制剂，作为成年慢性髓细胞性白血病的标准一线治疗。这五种抑制剂包括：伊马替尼（imatinib）、达沙替尼（dasatinib）、尼罗替尼（nilotinib）、伯舒替尼（bosutinib）和普纳替尼（ponatinib）。
酪氨酸激酶抑制剂对慢性髓细胞性白血病的作用周期
对大多数患者而言，酪氨酸激酶抑制剂治疗能够带来长久的缓解。从传统意义而言，患者需要持续用药以控制慢性髓细胞性白血病，正如糖尿病患者注射胰岛素和高血压患者终生服用降压药一样。
酪氨酸激酶抑制剂有哪些副作用？
每一个获批的酪氨酸激酶抑制剂都有不同的副作用。不良反应通常较轻，但也可以达到严重的程度。患者需要与医师商议，斟酌用药。
有些患者可以停用酪氨酸激酶抑制剂吗？
约10年以前，研究建议：许多符合特定标准的患者可以停药，并持续缓解。如今，患者在用药三年且两年内无BCR-ABL DNA存在的情况下——也就是说超敏PCR测试没有检测出血液有癌细胞的存在，一般具备停药的选择。
对符合上述标准的患者而言，停药或继续用药需要考虑若干因素：
- 若患者耐受良好，可继续使用酪氨酸激酶抑制剂，且不会出现长期副作用
- 若患者决定终止治疗，约40%的人无需继续用药。若疾病确有复发（月度PCR监测显示），往往出现在停止治疗的前六个月
- 疾病复发的患者往往在继续酪氨酸激酶抑制剂治疗后重新得到缓解
个人的选择也起到重要作用。有些决定继续使用酪氨酸激酶抑制剂的患者或担心停药后疾病复发。很多人表示想要继续服用对其病情有效的药物。然而，还有些人希望停止服用他们不再需要的药物。节约药费和规避酪氨酸激酶抑制剂副作用也是重要的考量。
在抉择时，患者可以和肿瘤医师商讨，酌情选择最适合自身情况的方案。
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