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美国食品药品监督管理局(FDA)批准基于丹娜—法伯癌症研究所科研成果的用来治疗急性髓性白血病(AML)的新药

  • R Stone

    右为Richard Stone博士

  • 2017年4月28日——美国马萨诸塞州波士顿讯

    由丹娜—法伯癌症研究所的Richard Stone博士(Richard Stone, MD)带领的一项靶向药物临床试验,成为针对新近诊断的急性髓性白血病(acute myeloid leukemia, AML)的首个新疗法,这是逾25载以来有关该疾病疗法的首项突破。

    新药物名为米哚妥林(学名:midostaurin,商品名:雷德帕斯,Rydapt®),已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,它被用于与化学疗法结合的组合疗法,以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。在美国,每年急性髓性白血病的新增病例为21000人,前述类型的患者数量约为7000人左右。急性髓性白血病是一种罕见的、极具侵袭性的血液和骨髓疾病。

    “在名为RATIFY的临床试验中,针对新近确诊携带FLT3基因突变的急性髓性白血病的患者,我们看到了米哚妥林和化疗组合疗法整体上的幸存率优势。现在,米哚妥林能为这组高危患者群体提供一个新的治疗护理标准” ,Stone博士说道。

    RATIFY临床试验展现出米哚妥林对这组患者的益处。该试验是Stone博士领导的一项国际级第三期临床试验。Stone博士是丹娜—法伯癌症研究所成人白血病科(Adult Leukemia Program)的主任。有717位此前未能治愈FLT3-突变急性髓性白血病的患者参与了该试验。其中,与那些仅接受过化疗的患者相比,接受米哚妥林和化疗组合疗法的患者生存期明显更长,且死亡率要低23%。

    FLT3是一种细胞表面蛋白质细胞(cell surface protein cells),在增加特定血液细胞方面至关重要。与其它形式的急性髓性白血病相比,FLT3基因突变可导致急性髓性白血病的快速恶化、更高的复发率以及更低的生存率。在米哚妥林获批之前的逾25年里,急性随性白血病的疗法从未有过任何突破。

    在该临床试验里,经米哚妥林和化疗组合疗法治疗的患者也出现了一些最常见的严重副作用,包括:白血细胞总数低、恶心、口腔溃疡或疼痛、呕吐、头痛、淤青、肌肉骨骼痛、鼻血、医疗器械相关的感染、高血糖、上呼吸道感染。

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