Skip Navigation

CAR T-细胞临床试验帮助多发性骨髓瘤患者恢复健康

  • CAR T patient

    Kelly Lamphere患者与护士 Kristen Cummings

  • 2017年,Kelly Lamphere女士患有多发性骨髓瘤(multiple myeloma),且对疗法不起反应。骨骼中的癌症让她的双腿受限,她只能借助轮椅和拐杖行动。今天,正是因为CAR T-细胞疗法,Lamphere女士的病情得到有效控制,她还可以不借助拐杖再次行走。

    在2017年的大部分时间里,47岁的Lamphere女士不知道自己还有多少剩余的时间。她患有多年的多发性骨髓瘤,此前曾通过诸多化疗疗程来稳定病情,2009年她还接受了干细胞移植手术,让她的治疗更前进了一步。然而,癌症在她的骨髓中逐渐累积,让她到了十分痛苦、疲惫不堪的地步。尽管她在故乡——纽约州雪城(Syracuse, New York)的医生也探索过其它疗法的可能性,但事实很明显:她所剩下的疗法选择不多了。

    之后,在2017年8月,Lamphere女士接到了一个改变一切的电话。丹娜—法伯癌症研究所旗下的杰罗姆∙利伯多发性骨髓瘤中心和乐伯骨髓瘤治疗研究所(Jerome Lipper Multiple Myeloma Center and LeBow Institute for Myeloma Therapeutics)带领的一项临床试验,现在空出来一个位子,这两个研究所一直以来都与Lamphere女士的医疗护理通力合作。参与临床试验的患者们接受了CAR T-细胞疗法,这是一种免疫疗法,它用经过特别调整的T-细胞——隶属于人体对抗疾病系统的一部分——来攻击癌症。

  • CAR T-细胞疗法 graphic
  • Lamphere女士在丹娜—法伯癌症研究所供职的主治医生——Robert Schlossman博士(Robert Schlossman, MD)并不能保证这项疗法就能起效。参加这项试验需要她离开纽约的家,到波士顿参与数月的治疗,而且其中有一些疗程还需要她住院。但是,由于她的病情日渐恶化,Schlossman博士认为,她来波士顿就医还是值得的。

    Lamphere女士说道: “当时,我的病情已经失控了,丹娜—法伯癌症研究所给出的意见是:参加这项临床试验是我最好的治疗方案” ,作为两个青少年的妈妈,她认为: “这是我能看着孩子们成长的最后选择了” 。

    她接受了医生的建议,和先生Chad一起来到波士顿。她需要参与一系列的筛选,以确保她有资格参加这项临床试验。在试验的第一步里,医生对每位参与研究的患者都用血液分离术(apheresis)将其血液中的T-细胞分离出来;之后,医生再对T-细胞进行基因再造,以使其生成名为嵌合抗原受体(chimeric antigen receptors,简称CARs)的蛋白质。带领试验的科研人员们希望,在将这些细胞重新注入患者的血流后,这些经过再造的T-细胞能够利用嵌合抗原受体蛋白来更好地识别、消除癌细胞。

    CAR T-细胞疗法是一个漫长的过程,且伴有严重副作用的风险。以Lamphere女士的病例为例,她出现过神经方面的问题,且需要在重症监护室里接受护理。在治疗期间,她的先生在波士顿陪伴她,子女和父母也来探望过,但是她还是错过了儿子Jack的整个美式足球季。但是对她而言,儿子每周都会打电话汇报足球比赛,这不失为一种娱乐。

    “Kelly确实经历了治疗带来的一些挑战。好的消息是,通过这项临床试验,我们更深入地了解到管理患者及其副作用的最佳方法,包括让一位神经内科学家参与到每一份病例中来” ,Heidi DiPietro护士(Heidi DiPietro, RN, BSN)说道,她和丹娜—法伯的科研护士Kristen Cummings(Kristen Cummings, RN, BSN)一同管理CAR T-细胞疗法临床试验。

    这项临床试验由利伯中心基础和矫正科学主任、肿瘤内科学家Nikhil Munshi博士(Nikhil Munshi, MD)带领,对于Lamphere女士而言,该临床试验已十分奏效。她的多发性骨髓瘤再次得到缓解,现在她也回到了雪城和家人团聚。今年春天,当她再次到丹娜—法伯癌症研究所做一项为期三个月的检查时,她既不需要拄拐也不需要坐轮椅。

    Munshi博士说道: “这项研究彰显了CAR T-细胞疗法在治疗骨髓瘤方面的巨大潜能。Lamphere女士的案例呈现的极佳反应也凸显了免疫疗法的力量,这让她能够再次行走,同时改善她的生命质量” 。

    对于Lamphere女士来说,最重要的一点是,她再也不会错过任何一场子女参加的体育活动了。最近,她观看了女儿Chelsea参加的高中接力比赛,Chelsea的团队获得胜利;此外,她还重新回到家长团体,收获了久违而又 “新鲜” 的家长式抱怨。

    她笑着说道: “我们等了好几个小时,只为了看她跑那两分钟。但是在经过去年的起起伏伏后,这种小事根本不会给我造成纷扰” 。

    了解更多有关丹娜—法伯癌症研究所多发性骨髓瘤的治疗信息