美国食品药品监督管理局（FDA）批准丹娜—法伯研发的新肾癌药物

Toni K. Choueiri博士（Toni K. Choueiri, MD）

2017年12月19日美国马萨诸塞州波士顿讯——

一项由丹娜—法伯癌症研究所Toni K. Choueiri博士（Toni K. Choueiri, MD）领导的靶向药物临床试验成为部分新确诊晚期肾癌(kidney cancer)患者的标准一线疗法。

今日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了卡博替尼药物（学名：cabozantinib，商品名：卡博替尼，CABOMETYX），用于治疗此前未经治疗的、有中重不良预后因素的转移性透明细胞肾细胞癌（metastatic clear cell renal cell carcinoma, 简称RCC）患者。

从名为CABOSUN临床试验中可确认卡博替尼对这组患者的疗效。该临床试验由Choueiri博士带领，是一项随机化、第二阶段、多机构参与的研究。科学家们对卡博替尼和舒尼替尼（sunitinib）在初始治疗上做了对比。该研究已于2015年完成。

与接受舒尼替尼（药品名：索坦，Sutent）治疗的患者相比，接受卡博替尼治疗的患者的进展（progression）时间更长。进展指的是患者癌症恶化前的间隔（interval）。在过去的十年里，舒尼替尼一直是转移性肾癌的标准初始疗法。

转移性透明肾细胞癌（RCC）不能治愈的程度很高，但科学家们已经识别出划分患者预期后果风险等级程度（良好、中等、危险）的因素。这项临床试验包含157位患者样本，其中：未接受过治疗的患者中，有81%的样本被定义为有中等预后风险，19%的样本预后风险为危险级。36%的患者体内癌症已扩散到骨骼——这是更严重后果的前兆。

目前，治疗转移性肾癌最有效的药物是血管再生抑制剂，后者将血管内皮生长因子（vascular endothelial growth factor, VEGF）及其受体作为靶点进行治疗。如此化合物用来干扰肿瘤的血供应，从而减缓肿瘤的生长或缩小肿瘤。舒尼替尼和卡博替尼均可抑制血管内皮生长因子；卡博替尼还可以封锁MET和AXL蛋白质，后二者均参与了对血管内皮生长因子抑制剂的抵抗作用。

这项实验的初始终点为无进展生存期（progression-free survival），卡博替尼的中位为8.2个月，舒尼替尼的中位为5.6个月。与舒尼替尼相比，卡博替尼降低疾病进展或死亡的比率为35%。此外，卡博替尼的反应要高于舒尼替尼。

该试验并非用于比对两项药物的整体存活率，但是科学家们表示，初始数据及一个相对较短的随访中显示，卡博替尼疗法与该疾病死亡风险20%的降低程度有关联。

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