丹娜—法伯癌症研究所与布莱根和妇女医院的科研人员高度赞赏针对非霍奇金淋巴瘤的CAR T-细胞疗法通过美国食品药品监督管理局批准

Caron A. Jacobson博士（Caron A. Jacobson, MD）

继丹娜—法伯癌症研究所（Dana-Farber Cancer Institute）与布莱根和妇女医院（Brigham and Women's Hospital）参与的一项临床试验大获成功后，今日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个针对成年癌症患者的嵌合抗原受体T-细胞疗法（chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy，简称CAR T-细胞疗法）。丹娜—法伯/布莱根和妇女医院癌症中心（Dana-Farber/Brigham and Women's Cancer Center）不仅是美国东北部地区唯一参与该临床实验的医疗机构，还是全美境内为数不多的获批提供这项新疗法的机构之一。

该新药物的商品名为Yescarta（药品名：axicabtagene ciloleucel），由美国凯德药业公司（Kite Pharma）开发，现可用于难治侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（refractory aggressive B cell non-Hodgkin lymphoma）的成年患者的治疗上。FDA之所以通过该药物的批准，是由于一项相关的临床试验结果显示：该疗法具有安全性和有效性。根据六月在卢加诺举行的国际恶性淋巴瘤大会上的报告显示：在这项在全美范围内进行的临床试验里，共有101位患者接受了Yescarta的治疗，其中有82%的患者对治疗产生反应，54%的患者对疗法产生全面反应，36%的患者在治疗后的六个月还可保持病情完全缓解的状态。

Caron A. Jacobson博士（Caron A. Jacobson, MD）表示： “在我的职业生涯里，用CAR T-细胞疗法来治疗患者是最令人振奋的经验之一；FDA批准这项疗法的意义在于，它能够为一小簇接受过其它疗法但却没有效果的患者带来希望和福祉，尤其是对一些患病12到24个月以来无路可投的患者而言，这项新疗法无疑是非常令人欣慰的” 。Jacobson博士是丹娜—法伯/布莱根和妇女医院癌症中心旗下免疫效应物细胞疗法项目（the Immune Effector Cell Therapy program）的医学主任。

在过去的几年里，Jacobson博士及团队就已经在一项临床试验里开展了有关Yescarta的测试。参与研究的患者满足以下条件：

• 被诊断患有一种极难治、成长迅速的B-细胞非霍奇金淋巴瘤，暨弥漫性大B-细胞淋巴瘤（diffuse large B cell lymphoma）、原发性纵膈B-细胞淋巴瘤（primary mediastinal B cell lymphoma）或转化滤泡性淋巴瘤（transformed follicular lymphoma）
• 在接受过的治疗里未曾有过积极的反应，或在上一个化疗疗程后经历过疾病恶化的现象。

Jacobson博士说道： “该疗法仅需对患者进行一次性的注射，且仅在一个月内，疗效就十分显著。我们作为临床医务工作者的目的就是要帮助患者，并且改善他们的生活质量。看到这些患者在接受治疗后很快地返回工作岗位，回归家庭和正常生活，这也是我们长期努力的一个标志性进展。对于今后我们所要做的工作，这也是一种启迪” 。

在该疗法获批前，FDA首次批准了此前未有的、针对患有B-细胞急性成淋巴细胞性白血病（B-cell acute lymphoblastic leukemia ）的一些儿童及青少年患者治疗的CAR T-细胞疗法。

正如各种类型的癌症免疫疗法一样，CAR T-细胞疗法力求锐化、加强免疫系统固有的对抗癌症的能力；它从患者体内调动其自身所有的免疫系统T细胞，并且对这些细胞进行修饰。T-细胞是一种白血细胞，帮助人体免疫。

若要将正常的T-细胞转化成CAR T-细胞，技术人员首先要从一位患者的血液里提取T-细胞；随后，他们在实验室内利用遗传工程技术，在这些提取出的T-细胞的表面上生成蛋白质，暨嵌合抗原受体（chimeric antigen receptors, 或简称 CARs）。这些嵌合抗原受体有双重功能：一方面它们让T-细胞能够紧紧附着在名为抗原的具体肿瘤细胞蛋白质上，另一方面，它们则能够向T-细胞发送杀死那些肿瘤细胞的信号。这些刚制作完成的CAR T-细胞则将继续在实验室中培育，直到它们的数值达到千万以上；然后，医务人员便会将这些培育好的CAR T-细胞注入到患者体内。若成功，CAR T-细胞将继续在患者体内繁衍，且继续发挥着对抗癌细胞的有效作用。

CAR T-细胞疗法的初始临床试验囊括了以血液为导向的儿童及成年患者，比如：白血病（leukemia）、淋巴瘤（lymphoma）以及多发性骨髓瘤（multiple myeloma）。基于这些初始疗法的成功结果，如今，CAR T-细胞疗法的临床试验也将某些实体肿瘤纳入囊中。

Jacobson博士补充道： “在紧随免疫检查点抑制剂药物（immune checkpoint blockade drugs）成功治疗癌症后，CAT T-细胞作为一种癌症疗法的成功开展是我们研究进展的一份确凿的证明，它帮助我们探究了人体免疫系统调控的方式以及癌症如何侵袭免疫系统。此外，它还是基础科学研究促进临床发展的一个绝佳例证。现在，我们需要从临床上汲取有关该疗法的认知，重新回归到实验室内，努力让CAR T-细胞疗法更上一层楼” 。

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