丹娜—法伯科研团队对处于多发性骨髓瘤高风险患病的人群展开筛查研究

Irene Ghobrial博士（Irene Ghobrial, MD）

2018年10月17日——美国马萨诸塞州波士顿讯

• 本研究旨在对分子变化作为骨髓瘤演化的先兆症状展开学习
• 研究的数据将被用于抑制骨髓瘤演化的药物研发中

丹娜—法伯癌症研究所的研究团队正在征集参与一项新研究的患者们，以鉴别出具有多发性骨髓瘤（multiple myeloma）先兆症状的人群，并长期对其健康水平进行追踪。这项名为PROMISE的研究，其部分资金源于Stand Up To Cancer多发性骨髓瘤追梦组（Stand Up To Cancer Multiple Myeloma Dream Team），它将协助科学家们对作为演化成骨髓里的先兆症状的分子变化进行追踪。该研究对开发抑制病情恶化成晚期骨髓瘤及改善患者幸存率有重要意义。

多发性骨髓瘤是一种骨髓癌症，几乎所有的患者都曾出现过该疾病两种先兆症状中的一种：1）意义不明的单克隆丙种球蛋白症（monoclonal gammopathy of undetermined significance，简称MGUS）；2）或冒烟型多发性骨髓瘤（smoldering multiple myeloma）。因为医界尚未能对它们作定期筛查，也因为这些疾病一般不会产生症状，因此医生往往不能作出诊断。即使当医生作出诊断后，当前的临床实践也只能采用 “观望和等待（watch and wait）” 这样的方法来监测患者，也只有在骨髓瘤症状出现后，患者才可以开始接受治疗。

“通过对先兆症状进行早筛查、早判断，我们希望能了解到恶化成骨髓瘤的分子标志，并且开发出替代传统疗法的新治疗方案，将骨髓瘤也控制成一种可以预防的疾病” ，Irene Ghobrial博士（Irene Ghobrial, MD）说道。她是丹娜—法伯癌症研究所的一位医生，也是本研究的首席研究员。

本研究现需征集两组45-75岁间的患者，且都处在患有多发性骨髓瘤的高风险阶段，且患有多发性骨髓瘤的先兆症状：

• 与白种人相比，非裔美国人在患骨髓瘤先兆症状——意义不明的单克隆丙种球蛋白症（MGUS），暨冒烟型骨髓瘤（smoldering myeloma）的几率要高出三倍；
• 第一代亲属（父母的一方、兄弟姐妹或子女）患有浆细胞疾病（plasma cell disorder），如：多发性骨髓瘤。

  参与研究的患者们需要先完成一份线上健康水平调查文件，定期向研究团队提供血样，并定期提交更新了的健康信息。若患者的血检中呈现骨髓瘤先兆症状阳性，那么该患者将会在研究团队的帮助下与一位血液学家/肿瘤学家预约，作进一步咨询。每3-6个月，参与研究的患者需要提交健康信息及血样，他们或许也会符合参加防止疾病恶化的临床试验的条件，从而探索治疗的可能性。

参与研究的患者需要先通过线上或邮寄注册，此外还需要在患者居住的当地进行抽血。每位患者将在其所在地的Quest Diagnostics实验室进行检查。如欲加入本研究，请访问：www.promisestudy.org。

Stand Up To Cancer多发性骨髓瘤追梦小组的成员有：丹娜—法伯癌症研究所的Timothy Rebbeck, PhD；约翰∙霍普金斯大学医学院（Johns Hopkins University School of Medicine）的Ivan M. Borrello, MD；梅奥诊所亚利桑那分所（Mayo Clinic Arizona）的Joseph Mikhael, MD；麻省理工学院（MIT）的Jeremiah A. Johnson, PhD；哈佛大学陈曾熙公共卫生学院（Harvard T.H. Chan School of Public Health）的Lorelei Ann Mucci, MPH, DSc；以及博德研究所（Broad Institute）的Gad Getz, PhD及Viktor A. Adelsteinsson, PhD。

此外，本研究还由以下组织和机构赞助支持：多发性骨髓瘤科研基金会（Multiple Myeloma Research Foundation）、多发性骨髓瘤科研论坛（the Multiple Myeloma Research Consortium）、新基生物制药（Celgene）、白血病及淋巴瘤学会（Leukemia and Lymphoma Society）以及美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）。Promise研究项目还与Quest Diagnostics公司建立了战略合作关系，后者是本研究首选的实验室检验供应商。

关于多发性骨髓瘤及其先兆症状（资料来源：国际货币基金组织，IMF）

浆细胞（plasma cell）是血液中帮助抗击传染疾病的一种细胞，而浆细胞的癌症即为多发性骨髓瘤（multiple myeloma）。这些癌细胞在身体内堆积，且最终会对人体有害。在最常见的血液癌症排位中，骨髓瘤位列第二，美国每年有3万人被确诊患有此病。非裔美国人患该疾病的可能性要高出两倍。尽管针对多发性骨髓瘤有很多超前的治疗，但是它还是一种无法完全治愈的疾病。

在美国，意义不明的单克隆丙种球蛋白症（MGUS）对50岁及以上人群的影响为1%，且患病的可能性与年龄的增长成正比。非裔美国人且该群体中较年轻的人们患该疾病的可能性比其他人高三倍。

冒烟型骨髓瘤（smoldering multiple myeloma，简称SMM）是多发性骨髓里的一种癌前征兆，在15%的新晋确诊多发性骨髓瘤病例里，都出现了冒烟型骨髓瘤症状。它的诊断标准为：1）当血液中的M蛋白质水平较低；2）且在骨髓中发现浆细胞数量有略微增高。很多冒烟型骨髓瘤患者都无症状，但是有些患者会出现微小症状，如：轻度贫血（mild anemia）或微小骨病变（bone lesions）。

关于STAND UP TO CANCER

STAND UP TO CANCER (SU2C) 以加速科研步伐从而尽快让患者从新疗法中受益及挽救生命为使命。SU2C创立于2008年，创始成员为媒体及娱乐业先锋，他们为公众提供广泛的社群资源，倡导用新型及互通合作的模式来助力癌症研究，增强大众对癌症预防的意识，以及彰显推动抗癌过程中的种种成就。至2018年4月，已有来自逾180个研究机构的1500余位科学家参与了SU2C赞助支持的科研项目。

在诺贝尔奖得主Phillip A. Sharp博士的带领下，SU2C严格遵循其科学咨询委员会（Scientific Advisory Committee）的指导，其它的成员还包括：SU2C工作人员以及SU2C科学合作伙伴——美国癌症研究协会（the American Association for Cancer Research）。SU2C秉承严格且高挑战性的评审标准，以甄选出适合赞助的最佳研究提案；此外，SU2C还对补助金发放进行监管，并确保研究项目的互通合作。

SU2C创始人及顾问委员会（SU2C Council of Founders and Advisors (CFA)）的现任成员有：Katie Couric, Sherry Lansing, Kathleen Lobb, Lisa Paulsen, Rusty Robertson, Sue Schwartz, Pamela Oas Williams及Ellen Ziffren。联合创始成员还有已故的Laura Ziskin及Noreen Fraser。SU2C的董事长兼首席执行官是Sung Poblete博士（Sung Poblete, Ph.D., R.N.）

Stand Up To Cancer及 SU2C是娱乐产业基金会（Entertainment Industry Foundation）在美国及世界其他多地的商标或注册商标。SU2C隶属于娱乐产业基金会（EIF），公司性质为501(c)(3) 公益组织。如欲了解更多有关Stand Up To Cancer的信息，请访问StandUpToCancer.org。

媒体联络

阁下若有媒体联络需求，敬请致电617-632-4090，请阁下指明与媒体团队洽谈；或请发邮件至media@dfci.harvard.edu。