丹娜—法伯研究人员将美国临床肿瘤学会2019年年会上就70余项科学发现进行报告

丹娜—法伯60余组科研团队得出的有关癌症研究的最新发现与本届ASCO年会主题吻合：关爱每位患者，向每位患者学习（Caring for Every Patient, Learning from Every Patient）

2019年5月16日——美国马萨诸塞州波士顿讯

• 丹娜—法伯癌症研究所逾60组研究团队将作报告
• 其中三位研究人员荣获美国临床肿瘤学会特别奖项——此乃学会最高荣誉

2019年5月31日至6月4日，美国临床肿瘤学会（ASCO）将在芝加哥举办2019年度年会，此乃世界上规模最大的临床癌症研究会议，超过三万名肿瘤学专业人士将集聚一堂。届时，丹娜—法伯癌症研究所（Dana-Farber Cancer Institute）将就70余项科学研究进行报告。

丹娜—法伯60余组科研团队得出的有关癌症研究的最新发现与本届ASCO年会主题吻合：关爱每位患者，向每位患者学习（Caring for Every Patient, Learning from Every Patient）。上述研究成果展现了多种癌症的最新治疗和诊断创新，包括：乳腺癌、肺癌、多发性骨髓瘤、肉瘤、血癌等。以下是研究重点摘要：

作者： Paul G. Richardson, MD

主题: 《一项三期随机开放性跨中心研究：在复发性或难治性多发性骨髓瘤患者中对比isatuximab、泊马度胺和低剂量地塞米松与泊马度胺、低剂量地塞米松的用药。》（A phase III randomized, open label multicenter study comparing isatuximab, pomalidomide, and low-dose dexamethasone versus pomalidomide and low-dose dexamethasone in patients with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM) ）

摘要： 8004

报告时间: 6月2日（周日）早9:45至12:45：恶性血液肿瘤——浆细胞恶液质（Hematologic Malignancies – Plasma Cell Dyscrasia）；报告时间：早10:57

一项由丹娜—法伯癌症研究所科学家们带领的三期临床试验显示：将单克隆抗体isatuximab与泊马度胺及低剂量地塞米松结合，用于治疗复发性、对疗法呈抵抗性的多发性骨髓瘤患者，其结果大大延长了患者无疾病恶化的生存期。共有307位患者参与此项试验，研究人员发现：在11.6个月的中位随访期中，接受三药治疗的患者的中位无进展生存期为11.5个月，与之相比，接受标准泊马度胺和地塞米松疗法的患者的同等数值为6. 5个月。三药疗法组的总缓解率（overall response rate）为60.4%，高于标准疗法组的35.3%。研究人员报告称三药疗法的副作用可控。

作者： Otto Metzger Filho, MD

主题: 《将人类表皮生长因子受体-2异质性作为患者对T-DM1与帕妥珠单抗新辅助组合疗法反应的预测因子：由一项前瞻性临床试验得出的结果》（HER2 heterogeneity as a predictor of response to neoadjuvant T-DM1 plus pertuzumab: Results from a prospective clinical trial）

摘要： 502

报告时间: 6月3日（周一）早9:45至12:45：乳腺癌—局部/区域/辅助（Breast Cancer – Local/Regional/Adjuvant）；报告时间：早10:09

我们展开了首项检验HER2异质性之于乳腺癌病例中典型抗HER2疗法反应的效应。HER2异质性（HER2 heterogeneity）被定义为：一个肿瘤内存在至少两种不同克隆的细胞，且这些细胞具有不同水平的HER2扩增（HER2 amplification）。HER2异质性之于HER2阳性乳腺癌确诊患者对靶向抗HER2疗法反应的影响尚不明确。为了解答该问题，我们展开了一项研究，招募了2期和3期HER2阳性乳腺癌的患者以及在手术前经曲妥珠单抗emtansine（T-DM1）及帕妥珠单抗治疗的患者。我们以美国病理学家学会（definition from the College of American Pathologists）的定义为基础对异质性展开评估，其中10%的患者具有可评估性。该研究通过证明在术前治疗后HER2异质性与病理学完全缓解（pCR）之间存在重大关联，而达到主要疗效指标（primary endpoint）。我们没有在HER2异质（HER2-heterogenous）的病例中发现病理学完全缓解。

作者：Lynda M. Vrooman, MD

主题: 《培门冬酶和聚乙二醇化天冬酰胺酶之于儿童期急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤的效能和毒性：DFCI 11-001临床试验结果》（Efficacy and toxicity of pegaspargase and calaspargase pegol in childhood acute lymphoblastic leukemia/lymphoma: Results of DFCI 11-001）

摘要： 10006

报告时间: 5月31日下午2:45至5:45；儿科肿瘤内科学（Pediatric Oncology）；报告时间：下午4:45

由丹娜—法伯/波士顿儿童医院癌症与血液疾病中心（Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorder Center）带领的一项多中心临床试验对一项治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的新药问世有重要意义，该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。这项随机性临床试验招募了新近确诊的ALL患者，旨在对比标准培门冬酶治疗（standard-of-care pegaspargase）与聚乙二醇化天冬酰胺酶（calaspargase pegol）的效能和毒性，聚乙二醇化天冬酰胺酶是一种新型聚乙二醇化天冬酰胺酶制剂（pegylated asparaginase formulation），旨在延长体内的活性。与标准疗法每两周给药相比，聚乙二醇化天冬酰胺酶的给药为每三周，两者的整体生存（overall survival）、无事件生存（event-free survival）及安全性（safety profiles）相似。2018年12月，FDA批准聚乙二醇化天冬酰胺酶可被用于治疗儿童和青年急性淋巴细胞白血病。

作者：Sarah Abou Alaiwi, MD

主题: 《癌症患者经检查点抑制剂后其PBAF复合物突变与整体生存率之间的关联》（Association of polybromo-associated baf (PBAF) complex mutations with overall survival (OS) in cancer patients (pts) treated with checkpoint inhibitors (ICIs) ）

摘要： 103

报告时间: 6月1日（周六）早8:00至9：30 调整检查点抑制剂：反应及耐药的生物标记（Fine-Tuning Checkpoint Inhibition: Biomarkers of Response and Resistance）；报告时间：早8: 48

约20%的人类恶性肿瘤在 “哺乳动物SWI/SNF复合物（mammalian SWI/SNF complex）” 亚基中呈现基因突变，而这些突变与基因调节有关，且可作为肿瘤抑制基因（tumor suppressors）。该研究探索了mSWI/SNF复合物基因突变是否与684位经检查点抑制剂治疗的实体肿瘤患者的临床效果有关。初步分析建议：在这些患者中，一种名为PBAF的mSWI/SNF复合物子复形与更长的生存期有关。学者将报告一项修正的分析：暨在更大患者临床效果中检验六种mSWI/SNF基因突变及其它变量。

作者：Pasi A. Janne, MD, PhD

主题: 《U3-1402安全性及初步抗肿瘤活性：EGFR TKI耐药\EGFR突变体非小细胞肺癌中一种以HER3为靶点的抗体药物结合物》（Safety and preliminary antitumor activity of U3-1402: A HER3-targeted antibody drug conjugate in EGFR TKI-resistant, EGFRm NSCLC）

摘要： 9010

报告时间: 5月31日（周五）下午1:00至2:30；EGFR及ROS1：靶向耐药性（EGFR and ROS1: Targeting Resistance）；报告时间：下午1:24

丹娜—法伯癌症研究所研究人员将作报告：一种含有抗体及拓扑异构体酶抑制剂（topoisomerase inhibitor）的药物结合物被认为具有安全性，且一项针对携带EGFR基因突变的转移性或无法手术的非小细胞肺癌患者的1期试验显示出初步抗肿瘤活性。该试验招募了15位治疗后癌症恶化的患者，后经以肿瘤细胞中EGFR蛋白质为靶点的药物治疗。该药物结合物名为U3-1402，其中包含一种抗击HER3蛋白质的抗体，而HER3蛋白质在大多数EGFR突变的肺肿瘤中均有表达。

该抗体与一种拓补异构体酶I抑制剂结合，直接将抑制剂输送到肿瘤细胞上，起到一种毒素的作用。在13位可评估的患者中，只有一位患者没有出现肿瘤缩小的现象，其余均有缓解，且与治疗相关的毒副作用在可控范围内。

作者：Andrew J. Wagner, MD, PhD

主题: 《ABI-009（nab-sirolimus）治疗晚期恶性血管周围上皮样细胞肿瘤（PEComa）：初步效能、安全性和突变状态——AMPECT开放性2期注册临床试验结果分析》（ABI-009 (nab-sirolimus) in advanced malignant perivascular epithelioid cell tumors (PEComa): Preliminary efficacy, safety, and mutational status from AMPECT, an open label phase II registration trial）

摘要： 11005

报告时间: 6月3日（周一）早8：00至11:00；肉瘤（Sarcoma）；报告时间：早9:24

丹娜—法伯癌症研究所研究人员将作报告：在首个针对恶性血管周围上皮样细胞癌（malignant perivascular epithelioid cell cancer (PEComa)）的前瞻性临床试验中，近乎一半的参与患者均产生反应，且其副作用可控。血管周围上皮样细胞癌是一种罕见且具有浸润性的肉瘤（Sarcoma），目前尚无批准的治疗。该化合物名为ABI-009，它是一种mTOR蛋白质——往往在恶性PEComa病例中有所表达。在31位参与名为AMPECT试验的患者中，13位患者（42%）表现出对钙化合物的部分反映，且疾病有所缓解。35%的患者呈疾病稳定，23%的患者疾病恶化。69%的部分反映还在继续，其中5位患者在治疗一年后仍有受益，2位患者在治疗两年后仍受益。与不携带TSC2或TSC1突变的肿瘤相比，携带TSC2基因突变的肿瘤更有可能对治疗起反应。最常见的3级（严重）副作用为粘膜炎（mucositis）和贫血（anemia）。

此外，丹娜—法伯癌症研究所的三位研究人员荣获美国临床肿瘤学会特殊奖项（ASCO's Special Awards）——此乃学会最高荣誉。

Robert J. Mayer博士（Robert J. Mayer, MD, FASCO）荣获美国临床肿瘤学会杰出成就奖（Distinguished Achievement Award），颁奖仪式将在6月2日（周日 下午1点）的全体大会上进行。Mayer博士是丹娜—法伯癌症研究所学术事务教学副总裁、布莱根和妇女医院（BWH）资深医生以及哈佛医学院（HMS）Stephen B. Kay医学教授兼入学事务副校长。

Ann H. Partridge博士（Ann H. Partridge, MD, MPH, FASCO）荣获美国临床肿瘤学会Ellen L. Stovall 改善癌症幸存医护奖项（Ellen L. Stovall Award and Lecture for Advancement of Cancer Survivorship Care），颁奖仪式将在6月3日（周一 早11:30）进行。Partridge博士是丹娜—法伯癌症研究所担任肿瘤内科学副主席，并以主任的身份负责成年癌症幸存者项目（Adult Survivorship Program），并带领青年乳腺癌女性项目的工作（Program for Young Women with Breast Cancer）。此外，她还是哈佛医学院（Harvard Medical School）的一位医学教授。

Judy E. Garber博士（Judy E. Garber, MD, MPH, FASCO）荣获美国临床肿瘤学会—美国癌症学会奖项（ASCO-American Cancer Society Award and Lecture），颁奖仪式将在6月3日（周一 下午1:15）进行。Garber博士是是丹娜—法伯癌症研究所的苏珊·F·史密斯主席（Susan F. Smith Chair）和癌症遗传学和预防学科（Division of Cancer Genetics and Prevention）主任。此外，她还在哈佛医学院（Harvard Medical School）担任医学教授一职。

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